Karen Aiach是Lysogene的创始人兼首席执行官,Lysogene是一家专门从事中枢神经系统疾病基因疗法治疗的生物技术公司。
但Aiach没有医学甚至科学背景。相反,她曾担任Arthur Andersen的审计专家,并于2001年成立了自己的精品咨询公司。
她的小女儿被诊断患有Sanfilippo综合征A,这是一种罕见的神经退行性疾病,她开始了这家公司。 Sanfilippo综合症A没有已知的治愈方法,可以显着降低预期寿命。她告诉福布斯:
$config[code] not found“我们被告知,我们六个月大的孩子会有精神障碍,然后身体残疾,然后在她的第二个十年死亡。我们快速上网并寻找信息。我们下载了与该疾病相关的科学文章。我们的第一个惊喜是认识到我们能够理解科学出版物的内容并导入这些论文并找到作者。我们联系了他们并开始了解这种综合症和症状背后的科学。“
起初,Aiach和她的丈夫只是与科学家联系,以了解更多关于这种疾病的知识。在得知缺乏与Sanfilippo综合症A特别相关的研究之后,他们决定通过自己的非营利组织资助研究。
最终,所有的研究和研究都开始采用实际药物开发计划的形式。因此,Aiach从非营利部门转向营利部门,于2009年成立了Lysogene。
虽然这项业务经过多年的考虑已经形成了一些谨慎的商业头脑,但它的关键仍然是母亲希望帮助她的女儿和其他像她一样的孩子。这种不寻常的商业道路引起了一些人的注意。但有一天它可能会为患有Sanfilippo综合症A和类似疾病的人带来治愈或更好的治疗选择。
艾希说:
“对我来说,最大的挑战是我不是科学家,临床医生或基因治疗师。我是一位母亲,负责建立一个项目并对其进行管理。没有人会这样做,所以我没有侵犯任何其他人的领土,但即便如此,我作为病人的母亲对某些人来说也很奇怪。“
图片:Lysogene / YouTube